吉妥单抗（gemtuzumab ozogamicin）得到了美国FDA的批准，用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。值得一提的是，吉妥单抗是首款包括儿童AML适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。
 

　　吉妥单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当吉妥单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。
 

　　吉妥单抗与化疗联合的安全性和疗效在临床试验中得到证实。这项试验共有271名CD33阳性的新诊断AML成人患者，他们被随机分配接受吉妥单抗与柔红霉素和阿糖胞苷联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗 。结果显示，接受吉妥单抗与化疗联合治疗的患者的无事件生存期（EFS）长于那些只接受化疗的患者，中位无事件生存期分别为17.3个月和9.5个月。
 

　　单独使用吉妥单抗的安全性和疗效也在两项独立的临床试验和中得到证实。第一项试验共有237名新诊断的AML患者，他们不能耐受或选择不接受加强化疗。这些患者被随机分配接受吉妥单抗治疗或最好的支持治疗，研究终点为总生存期（OS）。结果显示，接受吉妥单抗治疗的患者的生存期长于那些只接受支持治疗的患者，中位总生存期分别为4.9个月和3.6个月。第二项试验是单臂研究，共有57名CD33阳性的经历一次复发的AML患者。经过单疗程吉妥单抗治疗后，26%的患者达到完全缓解（CR），中位缓解时间达到11.6个月。使用吉妥单抗常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用会出现低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。
 

　　“我们在仔细审查了新的给药方案后批准了吉妥单抗。审查表明这种治疗的好处超过风险，”FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药品评价和研究中心的血液学与肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说：“吉妥单抗的历史强调了检查癌症患者治疗的替代剂量、用药安排和用药管理的重要性，特别是那些最容易受到治疗副作用影响的患者。”
 

　　“FDA批准吉妥单抗填补了许多AML成人和儿童患者未满足的需求。如果不治疗，这一疾病可以在几个月甚至几个礼拜致命，而且复发率很高，”辉瑞肿瘤部全球总裁Liz Barrett女士说：“基于临床数据、实际经验和AML群体的支持，我们很感激吉妥单抗如今有望帮助广大AML患者。”
 

　　“吉妥单抗的获批带来了期待已久的治疗方案，可以为AML患者带来更深度、更持久的缓解，”MD Anderson癌症中心的Jorge Cortes医生说：“多年之后，我们终于看到AML治疗领域的进步，这让我又有了改善患者治疗结局的希望。我很高兴我可以为众多成人和儿童患者提供吉妥单抗靶向治疗。”