拉罗替尼（Larotrectinib）是由美国Loxo Oncology公司研发的一种高度选择性的TRK激酶小分子抑制剂（靶向药），在临床前模型和携带TRK融合蛋白肿瘤的成人中显示出很好的疗效。针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。假如在做基因检测中出现以上三种突变，那么恭喜你。
 

　　从2015年3月到2017年2月，研究人员分析了55例参加了3项正在进行的I期、II期临床试验的TRK基因融合患者的数据。患者年龄从4个月到76岁不等，全部患者（12例儿童，43例成人）患有包括阑尾癌，乳腺癌，胆管癌，结直肠癌，胃肠道间质瘤（GIST），婴儿纤维肉瘤，肺癌，黑色素瘤，胰腺癌，甲状腺癌等17种肿瘤。这些患者通过检测手段确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合，之前进行过治疗。主要研究终点为总反应率。次要终点包括反应持续时间，无进展生存期和安全性。
 

　　根据迄今为止评估的55例出现TRK异常融合患者（包括TRKA (NTRK1) (45%),TRKB (NTRK2) (2%), TRKC (NTRK3) (53%)，通过NGS（50例）和FISH（5例）检测。）总反应率为75％，总共13％的患者（7名患者）完全缓解，62％（34）的患者部分缓解，13％（7）的患者病情稳定，9％（5）的患者有进行性疾病，4％（2）由于临床恶化提前退出而未被评估。
 

　　拉罗替尼的疗效方面，总体有效率为75%，1年时71%患者仍有治疗反应，55%患者无进展。中位随访9.4个月，85%患者正在接受治疗或接受了旨在治愈的手术。，高达78%患者的肿瘤显著缩小。对于存在TRK异常的患者，疗效广泛并持久。
 

　　在中位随访8.3个月后，总体人群的中位DoR尚未达到；中位随访9.9个月后，总体人群的中位PFS尚未达到，如下图2B.在治疗1年后，71%的患者仍有响应，55%的患者疾病无进展。至研究截止日期，86%（38/44）的取得客观缓解的患者，后续接受了其他治疗或根治性手术。目前，疗效持续时间最长的是第1例入组的患者，在27个月时仍在接受治疗。