胃肠道间质瘤是因为肠胃之间的叶组织发生了变异形成了肿瘤，肿瘤是是分有早期或者良性以及晚期的，肿瘤根据大小和分割图像区区分是恶性还是良性，可分为极低风险、低风险、中风险和高风险胃肠间质瘤。它一般发生在中老年人身上，胃肠道间质瘤初期没有太大的表现，到了中晚期就会出现为胃出血，食欲不振，腹部疼痛等一系列问题。一般发现胃肠道间质瘤时就已经是恶性肿瘤了。恶性胃肠道间质瘤预后效果差，生存率低。每年中国约有1.4-2.1万新诊断患者普遍认为，GIST的发生与基因的突变有关，但目前针对胃肠道间质瘤的治疗手段也很先进，作为一种既广谱又精准的激酶抑制剂瑞普替尼（ripretinib）治疗胃肠道间质瘤效果怎么样呢？

 

　　《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》发布，允许患者经过治疗等前置程序后，那些仅供自用、少量的口服临床急需进口药品可以带离先行区使用。该新政的实施，有望解决患者使用临床急需进口药品的问题，有效减少用药费用，为境内外患者诊疗提供便利。
 

　　作为一种既广谱又精准的激酶抑制剂，瑞普替尼可以针对KIT和PDGFRα突变阻止肿瘤细胞的生长用。这是Deciphera公司开发的一款KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂，7月20日，再鼎医药在中国递交了瑞普替尼的新药上市申请，并获得CDE受理，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期GIST成人患者。值得一提的是，瑞普替尼近日还被CDE拟纳入优先审评中，理由是符合附条件批准的药品。
 

　　早前，瑞普替尼已获得美国FDA授予的优先审评、快速通道、突破性疗法认定以及孤儿药资格，而且该药的新药上市申请也被纳入实时肿瘤审评试点项目（RTOR）和FDA肿瘤学卓越中心的Orbis试点计划。瑞普替尼已在美国获批上市，用于治疗接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期GIST成年患者。
 

　　关键性3期研究INVICTUS结果显示，瑞普替尼可以显着延长患者的无进展生存期和总生存期：瑞普替尼组的中位无进展生存期为6.3个月（vs 1.0个月），患者的疾病进展或死亡风险降低了85%；瑞普替尼组的中位总生存期为15.1个月（vs 6.6个月），患者死亡风险降低了64%。由此可见，瑞普替尼作为四线胃肠道间质瘤治疗的创新药物，不仅降低了死亡风险还延长了总生存率，还改变了患者无药可用的困境。从新闻就知道，瑞普替尼是中国首个跟全世界患者同步用药的新药，这标志着中国新药已经跟国际接轨，越来越发达。