鲁比卡丁是烷基化剂和致癌转录的选择性抑制剂，可优先结合DNA小沟中的鸟嘌呤残基；这会形成加合物，并使DNA螺旋向主要凹槽弯曲。加合物的形成影响DNA结合蛋白的活性，包括一些转录因子和DNA修复途径。致癌转录的抑制导致肿瘤细胞凋亡。
 

　　2020年6月，FDA批准鲁比卡丁用于治疗铂类化疗后病情进展的转移性小细胞肺癌患者。监管决定是基于2期basket试验（NCT02454972）的数据。该试验表明，使用鲁比卡丁治疗的患者的总缓解率（ORR）为35.2%，1%和65%的受试者肿瘤体积缩小。
 

　　此外，在2020年7月，国家综合癌症网络（NCCN）将该药物添加到肿瘤学临床实践指南中，用于小细胞肺癌患者的二线治疗。
 

　　鲁比卡丁是一种转录因子抑制剂，通过阻断活跃转录部位的RNA聚合酶发挥作用。在这个意义上，鲁比卡丁是一个广泛的细胞毒性药剂，归于一个更传统的细胞毒性化疗类别。然而，鲁比卡丁因给药安排而不同于其他细胞毒性化疗药物。
 

　　当作为FDA批准的单一疗法使用时，观察到的最常见的不良反应是疲劳。绝大多数患者没有住院，并不是严重的不良事件。
 

　　在3期ATLANTIS试验（NCT02566993）中，患者按1:1的比例分成两组，分别接受鲁比卡丁与阿霉素（doxorubicin）联合治疗，和研究人员选择的环磷酰胺（cyclophosphamide）/阿霉素/长春新碱（vincristine）或拓扑替康（topotecan），未达到试验主要终点——总生存率（OS）。
 

　　鲁比卡丁的剂量比单药治疗试验低。
 

　　最大的毒性是中性粒细胞减少，但发热性中性粒细胞减少的比率通常指导研究人员对这些患者使用初级预防性生长因子。在COVID-19时期，ASCO建议将使用初级预防性生长因子的门槛降低到10%。现在观察单一疗法的数据时，发热性中性粒细胞减少的比率不到10%。尽管如此，3级中性粒细胞减少症的发生率要高得多，而不伴有发热性中性粒细胞减少症。区分这两种毒性是研究这些毒性的重点。
 

　　患者确实有更多预期的恶心、呕吐和腹泻。胃肠道事件只有1例住院，或3级以上的毒性，1次腹泻。此外，仅观察到1例3级以上的皮肤毒性，3级以上转氨酶升高的患者不到10%。没有患者因急性肾损伤而住院，但观察到一些肌酐升高。