欧洲消化肿瘤（ESMO GI 2021）线上年会上公布了阿伐普替尼（阿伐替尼片）研究数据。截至2020年7月31日的研究结果，共计60例患者纳入泰吉华的安全性评估，20例携带PDGFRA D842V突变的GIST患者疗效可评估，由盲态独立中心审阅委员会 (Independent Radiological Review Committee, IRRC）依据GIST患者专用改良实体瘤疗效评价标准1.1版（mRECIST v1.1）进行疗效评估。此次研究结果的发布，将为GIST患者的治疗带来新的研究证据，并指导优化临床实践。
 

　　该研究是一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估阿伐普替尼在中国不可手术切除的或转移性GIST受试者中的安全性和药代动力学以及阿伐普替尼的抗肿瘤疗效。研究的更新结果进一步证实了阿伐普替尼用于治疗使用现有酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗缓解率和预后较差的携带PDGFRA D842V突变的晚期GIST患者显示出的显著抗肿瘤活性，带来客观缓解率（ORR）和临床获益率（CBR）的显著获益，盲态独立中心审阅委员会IRRC评估的ORR达到了70%，CBR达到了80%，中位无进展生存期（mPFS）尚未达到。
 

　　阿伐普替尼对四线及以上的中国GIST患者表现出抗肿瘤活性，IRRC标准评估下的ORR达到17%，CBR达到52%，中位无进展生存期（mPFS）达到5.6个月，对四线及以上的GIST患者展示了良好的治疗潜力。
 

　　研究进一步显示出阿伐普替尼治疗中国GIST患者的良好安全性和耐受性，该结果与全球其他相关研究结果一致。最常见的治疗相关不良事件(AE)是贫血、胆红素增高、白细胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸转氨酶增加、面部水肿、眶周水肿、中性粒细胞计数下降、发色改变等。
 

　　由于现有疗法的获益极为有限，PDGFRA D842V突变的GIST患者具有高度未满足的治疗需求。这次ESMO GI更新的数据，进一步验证了阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出的非常好的抗肿瘤活性，对四线及以上既往治疗的GIST患者展示了治疗的潜力，且安全性和耐受性良好，期待阿伐普替尼惠及更多GIST患者。