GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。
 

　　2020年CSCO会议上公布的阿维普替尼的研究数据来自一项开放标签、多中心的I/II期桥接研究，该研究旨在评估阿维普替尼治疗不可切除或转移性晚期GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。截至数据截止日期2020年3月31日，共计50例患者纳入avapritinib的安全性评估，8例携带PDGFRA D842V突变的GIST患者疗效可评估，由研究者依据实体瘤疗效评价标准1.1 版 (RECIST)进行疗效评估。
 

　　阿维普替尼是一种激酶抑制剂。中国国家药品监督管理局批准其以商品名泰吉华上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
 

　　美国食品药品监督管理局批准其以商品名AYVAKIT™上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。欧盟委员会批准其以商品名AYVAKYT上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
 

　　阿维普替尼在中国大陆和台湾地区、美国、欧盟还未获批用于其他适应症，或者其他地区的医疗监管机构还未对avapritinib的任何适应症做出批准决定。
 

　　全球范围内，Blueprint Medicines针对avapritinib治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症 (SM) 患者的临床开发正在进行。美国FDA已授予avapritinib突破性疗法认定，用于治疗晚期SM,包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM,以及中度至重度惰性SM。