氟马替尼（FM）是甲磺酸伊马替尼片（IM）的衍生物，是一种新型BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。这项开放标签III期临床试验研究的目的是验证作为中国新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（CML）慢性期（CML-CP）患者的一线治疗药物，与IM相比，FM的有效性和安全性。
 

　　招募患者按1:1随机分配，根据Sokal评分分层。患者接受每天一次FM 600 mg或IM 400 mg片剂治疗。研究的主要终点是6个月和12个月时的主要分子生物学缓解（MMR，BCR-ABLIS≤0.1%）率。研究期间分子反应由对治疗分配不知情的中心实验室进行评估。研究对意向治疗人群的疗效终点进行了分析。
 

　　这项III期试验研究达到其主要终点。与IM相比，FM在6个月和12个月时显著提高了费城染色体阳性CML-CP患者的MMR率。在12个月时，FM组中达到完全分子生物学缓解的患者明显多于IM组。FM组治疗中3/4级药物不良事件发生率与IM组相似。而在FM组中一些非血液学和血液学不良事件的发生频率明显低于IM组。研究结果表明FM在安全性方面与IM相当，且在治疗3个月，6个月和12个月时间点的疗效优于IM。研究结果支持FM作为新诊断的CML-CP患者的一线治疗选择。