米托坦是DDT（二氯二苯基三氯乙烷）的同分异构体，被发现可引起狗的肾上腺萎缩，后来发展成为晚期或转移性肾上腺皮质癌的抗肿瘤药物。米托坦直接对肾上腺组织起毒性作用，并通过抑制胆固醇酯化的甾醇-O-酰基转移酶（SOAT）活性而发挥作用。胆固醇是肾上腺皮质激素的前体，它在肾上腺皮质细胞中积聚。酯化的阻断导致过量的游离胆固醇和其他脂肪酸对激素产生的肾上腺细胞产生毒性。米托坦定期治疗可导致皮质类固醇合成减少，并可导致肾上腺功能不全和肾上腺危象。1970年，米托坦在美国被批准用于晚期肾上腺癌的化疗。
 

　　米托坦是500mg*100的片剂，商品名是Lysodren.典型的初始剂量为每日2至6克，每日3~4次，可增加达到血液浓度14至20mg/L.米托坦治疗常见的副作用包括厌食、恶心、呕吐、腹泻、抑郁、头晕、记忆力和浓度降低、皮疹、男性乳房发育、关节疼痛和白细胞减少症。潜在的严重不良事件包括肾上腺功能不全和危象。
 

　　在常规剂量米托坦治疗的患者中，高达一半的患者血清转氨酶升高，但高于正常上限5倍并不常见（<1%）。目前尚无个别病例报道米托坦引起的临床明显肝损伤，但由于肾上腺皮质癌罕见，其普遍应用受到限制。此外，米托坦治疗的非特异性副作用通常是剂量限制性的，并且可能肝功能障碍或损伤至少部分可能是由于与肾上腺皮质损伤有关的脂毒性介导。可能性评分：E*（未经证实但被怀疑是临床上明显肝损伤的罕见原因）。