2020年4月10日，美国FDA宣布批准司美替尼Koselugo（selumetinib）胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤（NF1）儿童患者。这是FDA批准的首款NF1治疗药物。司美替尼Koselugo（selumetinib）具体适应症为：用于治疗患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者。
 

　　1.心脏问题。KOSELUGO可以使心脏泵血量下降。在使用KOSELUGO治疗之前和期间进行心脏功能检查。如果您出现以下任何症状，请立即通知医生：持续咳嗽或喘息、气促、脚踝和脚肿胀、疲劳、心率加快。
 

　　2.眼疾。KOSELUGO会引起导致失明等视力问题。在使用KOSELUGO治疗之前和期间检查视力。如果您出现以下任何症状，请立即通知医生：视力模糊、失明、飞蚊症、其他视力变化。
 

　　3.严重腹泻。腹泻在KOSELUGO使用期间很常见，也可能很严重。在使用KOSELUGO治疗期间第一次出现腹泻时，请立即通知医生。可以通过服用药物或吃流质食物改善腹泻情况。
 

　　4.皮疹。皮疹在KOSELUGO很常见，也可能很严重。如果您出现以下任何症状，请告知通知医生：覆盖身体大面积的皮疹、脱皮、水泡。
 

　　5.横纹肌溶解：使用KOSELUGO治疗可能会增加血液中肌酸磷酸激酶(CPK)的水平，导致肌肉损伤。在开始服用KOSELUGO之前和治疗期间检查血液中CPK血的水平。如果您出现以下任何症状，请立即通知医生：肌肉疼痛、肌肉痉挛、虚弱、暗红色的尿液。医生可能会更改您的剂量、暂时停止或永久要求您停止服用KOSELUGO。