武田宣布美国FDA已加速批准其口服酪氨酸激酶抑制剂Mobocertinib（TAK-788）上市，用于治疗携带EGFR 外显子20插入突变并且接受铂类药物化疗后疾病进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。值得注意的是，这是FDA批准的首个针对EGFR 外显子20插入突变的口服疗法。
 

　　2018年ASCO大会上发表了一项报告，表明“Mobocertinib在EGFR外显子20插入的患者中表现出抗肿瘤活性”。研究者根据第一阶段结果确定 160mg 为第二阶段的研究剂量。

　　2019年，FDA授予TAK-788孤儿药资格，用于治疗HER2突变或EGFR突变（包括EGFR 20号外显子插入突变）的肺癌患者。

　　2020年4月获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的EGFR外显子20插入阳性转移性非小细胞肺癌患者。

　　2020年10月，Mobocertinib在中国被药品审评中心指定为突破性治疗产品。

　　2021年5月，Mobocertinib在中国被拟纳入优先审评。

　　2021年9月，获FDA加速批准上市。
 

　　本次的批准基于在I/II期临床试验中曾接受过含铂化疗治疗的患者群体数据。该结果在2021年ASCO大会上公布，114例此前接受过铂类化疗且存在EGFR 外显子20插入突变非小细胞肺癌患者纳入结果分析，经独立审查委员会评估，接受Mobocertinib（160mg）每日1次治疗患者的客观缓解率为28%（研究者评估为35%），中位缓解持续时间（mDoR）为17.5个月，中位无进展生存期（mPFS）为7.3个月，疾病控制率为78%。
 

　　Mobocertinib安全性可控，最常见的治疗相关不良事件包括腹泻(90%)、皮疹(45%)、甲沟炎(34%)、恶心(32%)、食欲下降(32%)、皮肤干燥(30%)和呕吐(30%)。3级及以上TRAEs(≥5%)为腹泻(21%)。19例(17%)患者因AEs停药，最常见的导致停药AEs是腹泻(4%)和恶心(4%)。
 

　　总的来说，Mobocertinib可有效治疗EGFR 外显子20插入突变非小细胞肺癌患者，为非小细胞肺癌患者带来了新的治疗选择。