卵巢癌是一种常见的女性肿瘤疾病，目前在其治疗方案上存在非常大的医疗需求。近期，一款新型PARP抑制剂维利帕尼Veliparib走入人们的视野，这种新药能够治疗多种类型的卵巢癌，并且能够显著提高患者的客观缓解率（ORR），着实是女性卵巢癌患者的一大福音。今天我们就来探讨一下关于Veliparib在女性卵巢癌治疗中的疗效和安全性。
 

　　维利帕尼Veliparib是艾伯维研发的一种口服的PARP抑制剂。PARP是体内一种修复细胞DNA损伤的内源性酶。除正常细胞外，PARP还可以修复肿瘤细胞的DNA损伤，帮助肿瘤细胞在体内存活。此外，维利帕尼Veliparib还可以增强治疗DNA损伤的敏感度，如化疗和放疗（RT）。当Veliparib与放疗以及几种细胞毒性药物联合应用于不同实体肿瘤时，比单用放化疗效果更好。此前，PARP抑制剂Veliparib已经获得美国FDA孤儿药资格认定。
 

　　卵巢癌

　　卵巢癌是FDA已批准3个PARP抑制剂（Olaparib、Rucaparib、Niraparib）的适应证。
 

　　Coleman等[3]在妇科肿瘤学组研究评价维利帕尼治疗BRCA突变的复发性卵巢癌、输卵管癌、腹膜癌的疗效，入组50例患者，其中30例为铂耐药性复发（60%），20例为铂敏感性复发（40%），入选者之前至少接受过三种不同的化疗方案，试验中给予患者Veliparib单药口服，400mg,每日2次，28天为1个疗程。
 

　　结果显示，ORR为26%（90%CI:16%～38%，CR:2，PR:11）；其中对铂类药物耐药的患者ORR为20%，对铂类药物敏感的患者ORR为35%。中位PFS为8.1个月，44%的患者缓解期>6个月。2级事件＞10%例：恶心（46%）、疲劳（26%）、呕吐（18%）、贫血（14%）。由此可见，Veliparib治疗BRCA突变的复发性卵巢癌临床有效，毒性可耐受。
 

　　乳腺癌

　　三阴性乳腺癌(TNBC)是指雌激素受体(ER)、孕激素受体(PR)和人表皮生长因子受体2 (HER2)均为阴性，是预后较差的一种乳腺癌，目前还缺乏行之有效的治疗方案。
 

　　新英格兰医学杂志（NEJM）报道一项适应性的I-SPY 2二期临床试验，维利帕尼和卡铂（CBP）联用作为辅助疗法，主要实验终点是病理学完全缓解(pCR)。其中三阴乳腺癌（亚组）治疗组有72位患者参与，对照组有44位受试者。结果发现治疗组pCR率为51%，明显高于标准化疗组的26%。模型计算指出这个临床研究进入三期试验有88%的成功可能性。I-SPY 2研究提示Veliparib联合CBP对于复发风险高的三阴性乳腺癌和标准疗法相比明显提高了疗效。