达沙替尼是一种针对费城染色体和SRC基因变异的酪氨酸激酶抑制剂，其主要用于伊马替尼治疗后期的慢性粒细胞性白血病以及费城染色体呈阳性的急性髓性白血病（Ph+ ALL）患者。专家组对此展开研究，研究结果表明达沙替尼是安全有效的儿科CML-CP治疗药物。
 

　　年轻人群中（<20岁）CML发病约占白血病发病比例为5%，占所有恶性肿瘤的1%。尽管发病率不高，年轻人群慢性粒细胞白血病患者与年老人群相比，具有更多侵袭性疾病特征，包括白细胞计数中位数更高、脾脏更大，外周血细胞计数更高、血红蛋白水平更低等。达沙替尼是第二代TKI,其片剂配方现已批准用于治疗CML-CP儿科患者。之前在一项I期临床试验中确定了达沙替尼在儿科患者中的剂量和安全性。本次研究开展了一项II期前瞻性试验，以进一步评估达沙替尼片剂和口服悬浮液（PFOS）制剂粉末在儿童CML-CP患者中的安全性和疗效。
 

　　共有145名患者入组，其中130名患者被分配到三组中接受了治疗：29例进入伊马替尼耐药/不耐CML-CP组，17例进入CML-AP / BP或Ph + ALL组，84例进入新诊断的CML-CP组。新诊断CML-CP患者用达沙替尼片（N = 51）或PFOS（N = 33）治疗12个月。伊马替尼耐药/不耐受队列和新诊断队列中，确认的完全血液学反应率（cCHR）分别为93％（95％CI:77.2-99.2）和96％（95％CI:89.9-99.3）。伊马替尼耐药或不耐受队列cCHR中位时间为0.7个月（95％CI:0.5-1.8），新诊断队列为1.2个月（95％CI:0.9-1.4）。
 

　　伊马替尼耐药/不耐受队列3个月内就达到累积MCyR率> 30％，新诊断队列的6个月内达到累积CCyR率> 55％。快速应答定义为中位MCyR时间，伊马替尼耐药/不耐受队列MCyR中位时间为3.1个月（95％CI:2.8-4.1），新诊断队列为3.0个月（95％CI:2.9-4.3）。伊马替尼耐药/不耐受队列CCyR中位时间为3.9个月（95％CI,2.8-5.6），新诊断队列为5.6个月（95％CI,5.0-6.0）。
 

　　在儿童CML-CP患者中未发现胸水，心包积液，肺水肿，肺动脉高压或与达沙替尼相关的肺动脉高压。对于伊马替尼耐药/不耐受队列和新诊断队列，任何级别的肌痛或关节痛分别发生率分别为17％和10％，疲劳发生率分别为14％和11％。