依帕伐单抗主要用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）患者。这些患者患有复发/难治性疾病，在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化，或对常规疗法不耐受。
 

　　噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)，又称噬血细胞综合征(HPS)，是由于淋巴细胞、组织细胞非恶性增生分泌大量炎性因子而引起的严重的甚至致命的炎症状态。也就是说，它是一种临床综合征，而并非单一疾病。HLH患者的主要临床症状是发热，抗生素治疗无效，时间持续2周以上，可伴有上呼吸道或胃肠道感染表现。多数患者会出现肝脾肿大。部分患者可有淋巴结病、黄疸、非特异性皮疹、水肿或多浆膜腔积液等。少部分患者甚至可以出现神经系统症状，如嗜睡、意识淡漠、癫痫发作、角弓反张或颅神经病变等。
 

　　依帕伐单抗是一种IFNγ的单克隆抗体，它能够与IFNγ结合并且中和它的作用。依帕伐单抗可与类固醇疗法地塞米松（dexamethasone）联用，每周两次通过静脉滴注给药，直到患者接受HSCT.该药物已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，而且新药申请也获得了优先审评资格。
 

　　这项批准是基于依帕伐单抗在一项全球性，多中心，开放标签，单臂关键性2/3期临床试验中的表现。在这项试验中，27名原发性HLH患者接受了依帕伐单抗和地塞米松的联合治疗。这些患者对常规疗法没有响应，响应不佳或者不耐受。试验结果表明，依帕伐单抗达到了试验的主要终点，在接受治疗6个月后，患者的总缓解率达到63%（p=0.013）。而且，70%的患者继续接受了HSCT.
 

　　HLH是一种免疫调节异常疾病，虽然很多细胞因子水平都出现失常，但是IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。依帕伐单抗代表着治疗原发性HLH的一种全新方法，它将帮助这些重病患者达到接受造血干细胞移植的阶段。