2021年12月3日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液（拓益）通过国家医保谈判，新增两项适应症纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021版）》乙类范围。特瑞普利单抗（拓益）将填补医保目录内晚期鼻咽癌及晚期尿路上皮癌非选择性人群免疫治疗的空白，是新版目录中唯一用于黑色素瘤和鼻咽癌治疗的抗PD-1单抗药物。《2021年药品目录》将于2022年1月1日起正式执行。

 

　　特瑞普利单抗（拓益）是由君实生物独立研发，我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，用于多种恶性肿瘤治疗。该药物拥有全球范围内的完全自主知识产权，曾荣膺国家专利领域最高奖项“中国专利金奖”，受到多项“重大新药创制”国家科技重大专项支持，也是首个登上国际顶尖期刊《自然-医学》杂志封面（Nature Medicine，影响因子：53.440）的中国创新药。

 

　　自2016年进入临床阶段，特瑞普利单抗（拓益）在中国、美国、新加坡等国累计开展了覆盖超过15个适应症的30多项临床试验，目前在中国已有4项适应症获批上市，并作为首个国产抗PD-1单抗在美国递交了2项适应症的上市申请。美国食品药品监督管理局（FDA）授予该药品2项突破性疗法认定，旨在加速其在美国的开发和审评程序。

 

　　一直以来，君实生物持续推进特瑞普利单抗（拓益）助力医疗保障工作，致力提升药物可及性及降低用药成本等。其上市价格定位在同类产品海外定价的1/6水平，打破了进口高价药的独占地位。2020年，该药物在黑色素瘤治疗领域的首个获批适应症进入医保目录，成为目录中唯一用于黑色素瘤治疗的抗PD-1单抗，2021年又新增鼻咽癌和尿路上皮癌领域的两项新适应症进入医保目录。其中在鼻咽癌领域，特瑞普利单抗是全球首个获批鼻咽癌治疗的抗PD-1单抗，于2021年2月和11月分别获批用于鼻咽癌的后线和一线治疗，可为处于不同疾病阶段的患者带来创新的治疗方案和更长的生存获益。针对尿路上皮癌，特瑞普利单抗（拓益）于2021年4月成为国内首个获批晚期尿路上皮癌非选择性人群适应症的免疫治疗药物，用药前无需PD-L1 IHC表达检测。

 

　　关于鼻咽癌

 

　　鼻咽癌是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部恶性肿瘤之一。据世界卫生组织统计，2020年鼻咽癌在全球范围内确诊的新发病例数超过13万。对于复发或转移性鼻咽癌，目前的治疗手段有限，一线标准治疗方案是吉西他滨联合顺铂化疗，患者的总体生存亟待改善。对于一线含铂类化疗失败的患者目前仍缺乏标准的后线治疗方案。

 

　　关于尿路上皮癌

 

　　尿路上皮癌（UC）是全球范围内最常见的泌尿系统肿瘤，严重威胁患者的生存时间和生活质量。早期以手术治疗为主，对于不能手术的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，以铂类为基础的化疗是其标准的一线治疗，随着化疗敏感性下降，会导致肿瘤复发和疾病进展，对于此类标准治疗后出现疾病进展的晚期尿路上皮癌患者，治疗选择有限。

 

　　关于黑色素瘤

 

　　黑色素瘤被称为“癌中之王”，是一种恶性程度极高，进展快、易转移的难治性实体瘤，严重威胁患者生命。近四成患者初诊时，已为Ⅲ期或Ⅳ期。长期以来，我国在晚期黑色素瘤治疗领域一直难有突破，化疗是主要的治疗方式但有效率较低。最重要的是，患者在化疗、靶向治疗等全身性治疗失败后，在抗PD-1单抗出现之前，我国没有有效手段显著延长患者生命。

 

　　关于特瑞普利单抗注射液（拓益）

 

　　特瑞普利单抗注射液（拓益）作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获得国家科技重大专项项目支持。本品获批的第一个适应症为用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗。2020年12月，特瑞普利单抗首次通过国家医保谈判，目前已有3项适应症纳入《2021年药品目录》。2021年2月，特瑞普利单抗获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗。2021年4月，特瑞普利单抗获得NMPA批准，用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗。2021年11月，特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗的新适应症获得NMPA批准。此外，特瑞普利单抗还获得了《中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤诊疗指南》、《CSCO头颈部肿瘤诊疗指南》、《CSCO鼻咽癌诊疗指南》、《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》及《CSCO免疫检查点抑制剂临床应用指南》推荐。

 

　　2021年3月，特瑞普利单抗用于晚期黏膜黑色素瘤的一线治疗被国家药监局纳入突破性治疗药物程序。2021年7月，特瑞普利单抗联合含铂化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请获得NMPA受理。在国际化布局方面，特瑞普利单抗在美国食品药品监督管理局（FDA）的首个上市申请（BLA）已获受理并被授予优先审评，特瑞普利单抗也是首个向FDA提交BLA的国产抗PD-1单抗。目前，特瑞普利单抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌领域获得FDA授予2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和4项孤儿药资格认定。

 

　　特瑞普利单抗自2016年初开始临床研发，至今已在全球开展了覆盖超过15个适应症的30多项临床研究，积极探索本品在黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、胆管癌、乳腺癌、肾癌等适应症的疗效和安全性，与国内外领先创新药企的联合疗法合作也在进行当中，期待让更多中国以及其它国家的患者获得国际先进水平的肿瘤免疫治疗。