瑞戈非尼是FDA批准的第三个用于治疗胃肠道间质瘤的药物，瑞戈非尼的上市给其它治疗药物无效的胃肠道间质瘤患者提供了一种新的治疗选择。早期研究结果表明，与安慰剂相比，瑞戈非尼可显著改善PFS(瑞戈非尼 vs 安慰剂为4.8个月 vs 0.9个月，HR=0.27，P <0.0001)，且在不同患者亚组均显示获益，包括伊马替尼和/或舒尼替尼耐药突变的患者。那么瑞戈非尼的安全性如何呢?
 

　　瑞戈非尼新适应症的安全性和有效性通过一项199名胃肠道间质瘤患者参与的临床试验得到评价，该199名患者的胃肠道间质瘤不能通过手术切除，并且使用格列卫或索坦治疗后病情仍有进展。试验中，患者被随机配给瑞格菲尼或安慰剂。同时所有患者也接受最佳的支持治疗，包括对副作用及癌症症状的管理治疗。试验研究中，患者要等到癌症进展或者副作用无法接受时开始使用瑞戈非尼或安慰剂。
 

　　结果显示，接受瑞戈非尼治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者相比，肿瘤增长平均延期3.9个月。试验中，使用安慰剂的患者在其癌症进展后获得了转换成瑞格菲尼治疗的机会。瑞格菲尼治疗患者常见的副作用有虚弱和乏力、手足综合征、腹泻、食欲不振、高血压、口腔溃疡、感染、声音或音调变化、疼痛、体重减轻、胃痛、皮疹、发烧及恶心。严重副作用发生率不到1%，包括肝损伤、严重出血、皮肤起水泡和脱皮、需要紧急处理的严重高血压、心脏病发作及肠道穿孔(洞)。