普雷西替尼是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服（每日一次）、强效、高选择性的靶向RET变异的在研药物。ARROW研究是一项针对帕拉西替尼治疗晚期RET突变患者的全球性研究，结果证实了其优异的抗肿瘤能力和良好的安全性。
 

　　具体研究结果如下：早在AACR和ASCO大会上，公布了ARROW研究I期数据和更新数据，不仅证实了普雷西替尼是一种有高度潜力的选择性RET抑制剂，而且也显示出它在多种RET突变的晚期实体瘤患者中广泛而持久的抗肿瘤活性。
 

　　我们重点看一下ASCO 2020大会上最新的研究数据：
 

　　①既往未经治疗的初治RET突变MTC患者：客观缓解率（ORR）达74%，且所有患者的肿瘤缩小。
 

　　②既往接受过治疗的RET突变MTC患者：ORR也达到了60%，近98%患者肿瘤缩小，90%患者达到18个月缓解时间。从上述研究结果可以看出，通过普雷西替尼的治疗，几乎所有患者的肿瘤都缩小了。更令人欣喜的是，无论初治，还是既往接受过治疗的RET突变MTC患者，经普雷西替尼治疗后均有确切的疗效。
 

　　③RET融合阳性甲状腺癌患者：ORR为91% ，疾病控制率（DCR）达到了100%，所有患者肿瘤均缩小。
 

　　④普雷西替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的数据同样优异，ORR高达65%，其中初诊患者的ORR更是高达73%，既往经含铂治疗患者的ORR也达到了61％。疾病控制率（DCR）达93%。
 

　　⑤普雷西替尼在12例RET融合阳性的其它实体瘤（胆管癌2例，胰腺癌3例，结肠癌1例，胸腺瘤1例，肺癌3例，卵巢癌1例，神经内分泌瘤1例）患者中，ORR为50%，DCR为92%。
 

　　上述数据说明了普雷西替尼在MTC、甲状腺癌、NSCLC等多种RET突变的晚期实体瘤患者中都展示出广泛而持久的抗肿瘤活性，潜力无限，值得期待和进一步探究。除了疗效，我们还要关心药物的安全性。
 

　　ARROW研究中接受普雷西替尼的患者，大多数不良反应为1级或2级，最常见的是贫血、转氨酶升高等。只有4%的患者因不良反应事件停药，与药物治疗相关毒性小且可逆，且口服便利，患者的依从性好。