近日于《JAMAOncol》杂志上公布了该项研究的2期研究结果，该研究以期解答在选择性雌激素受体调节剂（SERM）治疗期间疾病进展后，内分泌治疗中加入依维莫司对激素受体（HR）阳性、ERBB2阴性的绝经前晚期乳腺癌的一线治疗是否有效的问题。
 

　　该项研究结果显示，对199名患有SERM耐药、HR阳性、ERBB2阴性晚期乳腺癌的绝经前妇女进行的随机临床试验中，与单独接受来曲唑的患者相比，接受依维莫司联合内分泌治疗（来曲唑）的患者的无进展生存期（PFS）更长。即使在疾病进展后，将依维莫司添加到相同的内分泌药物中也是有效的。
 

　　哺乳动物mTOR抑制剂依维莫司对HR+/ERBB2-晚期乳腺癌绝经前妇女的有效性尚不清楚，这些妇女在接受选择性雌激素受体调节剂（SERM）时出现疾病进展。比较依维莫司联合来曲唑与单独来曲唑对HR+/ERBB2-晚期乳腺癌绝经前女性的疗效，这些女性在接受SERM治疗期间出现疾病进展。
 

　　晚期绝经前乳腺癌的依维莫司试验（MIRACLE）是一项多中心、开放标签的2期随机临床试验，依维莫司联合来曲唑对比单独来曲唑作为一线治疗，参与者包括HR+/ERBB2-晚期乳腺癌的绝经前妇女，她们在接受SERM时经历了疾病进展。分析是在2015年1月5日至2019年12月30日的意向治疗基础上进行的。
 

　　患者以1:1的比例随机分配接受依维莫司（每天一次口服10mg）加来曲唑（每天一次口服2.5mg）（n=101）或单独使用来曲唑（每天一次口服2.5mg）（n=98）。两组均在每个28天周期的第1天皮下注射戈舍瑞林3.6mg。如果发生疾病进展，则允许来曲唑组中的患者交叉接受依维莫司和来曲唑。主要终点是PFS，定义为从随机分组到确认疾病进展或因任何原因死亡的时间。
 

　　共有199名女性（平均[SD]年龄，44.3[6.3]岁）被随机分组。与单独接受来曲唑的患者相比，接受依维莫司联合来曲唑的患者获得了显著更长的中位PFS（19.4个月[95%CI：16.3-22.0个月]vs12.9个月[95%CI：7.6-15.7个月]；HR=0.64[95%CI：0.46-0.89]；P=0.008）。来曲唑组98名患者中共有56名（57.1%）也接受了依维莫司治疗。交叉后的中位PFS为5.5个月（95%CI：3.8-8.2个月）。
 

　　在这项随机临床试验中，接受依维莫司联合来曲唑治疗的HR+/ERBB2-晚期乳腺癌绝经前患者的PFS显著长于单独接受来曲唑治疗的患者。结果表明，即使在疾病进展后接受相同内分泌药物治疗的患者中，依维莫司也是有效的。