美国食品药品监督管理局批准礼来的塞尔帕替尼（selpercatinib）用于治疗三种RET基因发生突变或融合的肿瘤--非小细胞肺癌（NSCLC），甲状腺髓样癌（MTC）和其他甲状腺癌。FDA的批准使塞尔帕替尼成为首个获批的RET抑制剂。
 

　　此次批准是基于塞尔帕替尼的一项涉及三种肿瘤的临床试验结果。在临床试验期间，患者每天口服两次塞尔帕替尼 160 mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。疗效的主要指标是总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。
 

　　在105名RET融合阳性NSCLC成年患者中，塞尔帕替尼的ORR为64％。在治疗有应答的患者中，有81％的反应持续至少六个月。在未接受过治疗的39例RET融合阳性NSCLC患者中，ORR为84％。治疗有反应的患者中，有58％的反应持续至少六个月。
 

　　在143名RET突变的MTC患者中，55名先前接受过治疗的患者ORR为69％。治疗有反应的患者中，有76％的反应持续至少六个月。还评估了88例先前未接受MTC批准疗法治疗患者的疗效，这些患者的ORR为73％，其中治疗有反应的患者中，有61％的反应持续至少六个月。
 

　　在RET融合阳性甲状腺癌患者中，之前接受过治疗的19位患者的ORR为79％。治疗有反应的患者中，有87%的反应持续至少六个月。8例除放射性碘治疗以外未接受任何治疗的患者ORR为100％，其中治疗有反应的患者中，有75％的反应持续至少六个月。由此可见，塞尔帕替尼成为首个获批的RET抑制剂。