"广谱抗癌药”恩曲替尼（entrectinib，ROZLYTREK）获得欧盟批准，用于治疗治疗12岁及以上神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合阳性实体瘤儿科及成人患者，具体为：疾病局部进展、转移或手术切除可能导致严重患病、且先前没有接受过NTRK抑制剂、没有令人满意的治疗选择的患者。同时，EC还批准了恩曲替尼用于ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，患者以前没有接受过ROS1抑制剂治疗。
 

　　2019年8月，恩曲替尼的上述两项适应症已获得美国FDA批准，2019年6月，恩曲替尼获得日本厚生劳动省批准用于治疗携带NTRK基因融合的复发性实体瘤成人和儿童患者。
 

　　那么，恩曲替尼(ROZLYTREK)治疗NTRK基因融合瘤的疗效和安全性如何？
 

　　据了解，此次批准基于关键2期临床研究STARTRK-2、1期临床研究STARTRK-1和1期临床研究ALKA-372-001的综合分析结果，以及1/2期临床研究STARTRK-NG的数据。这些研究在15个国家和150多个临床试验站点进行招募，通过对这四项试验中504人的综合分析，评估了恩曲替尼的安全性和疗效。
 

　　研究表明，恩曲替尼对多种NTRK基因融合阳性实体瘤（包括：肉瘤、非小细胞肺癌、唾液腺乳腺样分泌癌（MASC）、分泌性和非分泌性乳腺癌、甲状腺癌、结直肠癌、神经内分泌瘤、胰腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、胆管癌、胃肠道癌和神经母细胞瘤）和ROS1阳性NSCLC具有持久应答。
 

　　TRK,又名神经营养受体酪氨酸激酶（Neurotrophinreceptor kinase,NTRK），是一类神经生长因子受体，包含NTRK1、NTRK2和NTRK3基因编码的TrkA、TrkB和TrkC三种受体。TRK激酶与细胞增殖、分化、代谢和凋亡有密切的关系。研究表明，当染色体变异发生NTRK基因融合，可导致TRK激酶下游信号过度激活，进而可导致癌症产生。
 

　　NTRK基因融合可见于多种实体瘤类型中，包括胰腺癌、甲状腺癌、唾液腺癌、乳腺癌、结直肠癌、肺癌等。尤其在一些罕见的癌症，如婴儿纤维肉瘤、类似乳腺分泌性癌、乳腺分泌型癌中，NTRK基因融合的发生率可达90%以上。