使用称为恩曲替尼(entrecinib) 的酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗在患有脑转移的 NTRK 融合阳性实体瘤患者中表现出有意义的反应，并且可能是解决这一未满足需求的一种选择。

　　发表在《临床癌症研究》上的研究结果表明，该药物可以帮助解决癌症已扩散到中枢神经系统患者的未满足需求。

　　“很明显，这是一种罕见的疾病，因为这种相互作用的频率非常低，”研究作者、西奈山伊坎医学院血液学和医学肿瘤学教授、临床研究副主任 Christian Rolfo 博士说在纽约 Tisch 癌症研究所胸部肿瘤中心接受 CURE® 采访时。

　　NTRK 是一种基因融合——当含有 NTRK 基因的染色体片段分裂并与不同染色体上的不相关基因结合时发生——当存在时，表明某人可能更有可能对特定的癌症治疗产生反应，如恩曲替尼.根据发表在《自然》杂志上的一篇文章，这种融合发生在大约 0.3% 的所有实体瘤中。

　　最近报道恩曲替尼在脑转移瘤中的研究使用来自三项临床试验的数据来检查药物一年后的有效性。在最初的试验中没有看到药物穿过血脑屏障的能力。

　　主要目标是总体反应率(ORR;显示癌症对治疗有反应的患者百分比)和反应持续时间(DoR;肿瘤在不生长或扩散的情况下继续反应的时间长度)。

　　“我们的总体反应率约为 60%，但您将看到的最重要的事情是，脑转移瘤也用这些化合物得到了很好的治疗。我们得到的结果证实——大约 57%——这种药物非常有效地穿透大脑;我们实际上在大脑中有一些完整的反应，”Rolfo 说。

　　研究人员还评估了接受一剂或多剂 Rozlytrek 的患者的无进展生存期(PFS;疾病进展的时间长度)和颅内安全性/有效性。

　　在 2020 年 8 月 31 日数据截止后，大多数患者(121 名成人，14 种肿瘤类型)有完全或部分反应(61.2%)。中位随访时间为 25.8 个月，中位 DoR 为 20 个月。在 11 例可测量的中枢神经系统转移患者中，颅内 ORR 为 63.6%，中位颅内 DoR 为 22.1 个月。

　　所经历的副作用与之前的研究相似，大多数与治疗相关的事件是轻​​度或中度的，并且可以通过调整剂量来控制。有一小部分与治疗相关的副作用停止(8.3%)。

　　“我认为这是一个很好的机会，可以鼓励医生和社区对这些患者进行测试，因为这是一种需要寻找(寻找)的罕见融合，”Rolfo 说。“但当你有这个时，就有很多机会得到治疗。”

　　他还补充说，他鼓励患者广泛地向医生咨询基因检测。

　　“因此，我们现在在这个人群中开辟了一个新的前沿，首先，试图为正在接受治疗或对治疗产生抗药性的患者找到答案，”Rolfo 说。“为此，重要的是我们还要找到一种我们也可以针对的耐药性分子分析机制……显然，我们继续研究如何检测这些患者非常重要。”