依维莫司是雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂。作为西罗莫司（sirolimus）的羟乙基衍生物，依维莫司不仅可以抑制细胞因子介导的T细胞增殖，还能减少血管生成。依维莫司可与胞内蛋白FKBP12结合形成抑制性的复合体mTORC1，该复合体可抑制mTOR的活性。mTOR信号通路的抑制可导致转录调节因子S6核糖体蛋白激酶（S6K1）和真核生物延伸因子4E结合蛋白（4E-BP）的活性降低，从而干扰细胞周期、血管新生、糖酵解等相关蛋白的翻译和合成。此外，依维莫司还具有一定的抗肿瘤功效，可在体内外抑制实体瘤的糖酵解。

　　依维莫司可以治疗哪些疾病？

　　1、能够用于治疗HR+HER2-（激素受体阳性、人表皮生长因子受体HER2阴性晚期）的绝经后晚期乳腺癌妇女。bren998微

　　2、亚磺酸伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠间质瘤，不能手术的晚期肾癌，不能切除的转移性高分化进展期胰腺神经内分泌瘤。

　　3、舒尼替尼（索坦）和多吉美（索拉非尼）晚期肾癌耐药后的选择。

　　4、mTOR基因突变患者可以选择服用。

　　5、依维莫司有较强的血脑屏障通透能力，已被FDA批准用于治疗儿童室管膜下巨细胞星形细胞瘤。卡铂与依维莫司联用对pLGG能有效诱导肿瘤细胞死亡、抑制肿瘤生长，展现出良好的抗肿瘤作用，首个获批用于儿科肿瘤的儿科剂型！

　　依维莫司治疗不同疾病的效果如下：

　　晚期肾细胞癌：

　　该药经1项国际性、多中心、随机、双盲临床试验。针对416名先前用舒尼替尼或索拉菲尼治疗无效的患者。受试者接受每日一次10mg的依维莫司或安慰剂的治疗。结果显示：依维莫司组的中位无进展生存期为4.9个月，而安慰剂组中位无进展生存期为1.9个月。证明依维莫司对于应用舒尼替尼或索拉菲尼治疗无效的晚期肾细胞癌患者有显著效果。

　　晚期乳腺癌：

　　在依维莫司治疗晚期乳腺癌的临床研究中，对于激素受体阳性而人表皮生长因子受体2阴性的乳腺癌患者，依维莫斯比安慰剂的中位无进展生存期提高了一倍还多，达到了7.8个月，而对于肾细胞癌患者来说，依维莫司的中位无进展生存期也达到了4.9个月，远远高于安慰剂的1.9个月。

　　胃肠道（GI）或肺源性神经内分泌肿瘤（NET）：

　　这项临床试验招募了302名患有无法切除的、局部晚期或转移的、分化良好（低度或中度恶性）的、非功能性（当前和既往均没有类癌瘤症状）的胃肠道或肺源性神经内分泌肿瘤（NET）。要求所有患者在随机分组前6个月内有疾病进展证据。结果显示：依维莫司组和安慰剂组的中位无进展生存期分别为11个月和3.9个月，证明依维莫司治疗存在效果。