Entrectinib 恩曲替尼(Rozlytrek)可以治疗多种基因突变的肿瘤患者?
靶向药物恩曲替尼的1/2期临床数据公布:针对NTRK和ROS1融合的肿瘤患者,客观缓解率高达57%和77%。对于亟待治疗癌症患者来说,这是一个了不起的临床结果。同时,惊艳的临床数据也博得了ASCO会场的满堂喝彩。每一个临床新药的成功,就意味着有成千上万个肿瘤患者即将摆脱死亡威胁,这是所有医疗从业者最为高光的时刻。
Entrectinib有个中文名字,叫做恩曲替尼。要说起这个药物的故事,也颇有几分传奇色彩在里面。相信不少读者都记得去年的一场闹剧,一篇名为《重大突破,昨日,美国FDA正式上市“广谱”抗癌药,治愈率高达75%》的文章在朋友圈里反复刷屏,让大家都以为似乎癌症攻克在即。
事实上,文章的主角同样是一款针对NTRK融合的靶向药物Larotrectinib,在临床实验中取得了非常优异的疗效。但在某些别有用心的医疗媒体宣传下,它成为了治愈癌症的灵丹妙药。
恩曲替尼,差不多是Larotrectinib的“孪生兄弟”,同时对NTRK和ROS1融合的患者具有非常优异的疗效。不同的是,恩曲替尼在一项小规模临床实验STARTRK-NG中,针对儿童肿瘤患者,甚至创造了100%的临床控制率的惊艳疗效:
12名具有NTRK1 / 2/3、ROS1或ALK基因融合的患者,全部对恩曲替尼有客观反应(肿瘤缩小或消失),中位(平均)治疗持续时间为281天。这个数据一经公布便引爆了所有人的关注点。而在2019年ASCO中,恩曲替尼公布了更加详细的临床实验数据。
恩曲替尼作为一款全新的靶向药,主要针对携带NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤。更值得注意的是,恩曲替尼可通过血脑屏障,对脑转移瘤的控制效果也很好。
临床设计:此次公布的临床数据包括54位NTRK融合和53位ROS1融合的患者,涵盖了肉瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌和肠癌等不同类型的患者。其中,NTRK融合的患者,22%具有脑转移;ROS1融合的患者,43%具有脑转移。
临床数据:
针对NTRK融合:一共54人,总的客观有效率57%,其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%,12位有脑转移的患者有效率50%;
针对ROS1融合:一共53人,总的客观有效率77%,其中30位没有脑转移的患者有效率80%,23位有脑转移的患者有效率73.9%。
安全性方面:恩曲替尼的常见副作用都是1-2级,总体安全可控,未发生五级安全事件。