随着恩考芬尼近期在欧盟获得批准，恩考芬尼联合西妥昔单抗是该地区首个也是唯一一个针对BRAFV600E突变型转移性结直肠癌患者的靶向治疗方案。2020年6月3日，欧盟委员会批准以BRAF抑制剂恩考芬尼（英文通用名为encorafenib）联合西妥昔单抗（商品名称为Erbitux）治疗先前接受过全身治疗的BRAFV600E突变型转移性结直肠癌（metastaticcolorectalcancer，简称mCRC）的成人患者。

　　欧盟的此项决定适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和英国。在恩考芬尼获批之前，欧盟未有针对BRAFV600E突变型mCRC的治疗方案。这项新的encorafenib联合西妥昔单抗治疗方案有望延缓疾病进展，延长患者的生命。

　　皮尔法伯医疗保健业务部的首席执行官Jean-LucLowinski表示：“我们非常高兴，患者将首次获得针对BRAFV600E突变型mCRC的靶向治疗。恩考芬尼获得批准，验证了我们长期致力于推进对难治性癌症患者的关爱和提供精准医疗的承诺。我们将不懈努力，尽早将此新治疗方案提供给欧洲的患者。”皮尔法伯在非洲、亚洲（不包括日本和韩国）、欧洲和拉丁美洲的所有欧盟以外其他国家拥有恩考芬尼的独家商业推广及销售权。

　　2020年年初，美国食品和药物管理局（USFDA）批准使用恩考芬尼联合西妥昔单抗，用于治疗经FDA批准的检测方法确诊经治的BRAFV600E突变型mCRC成年患者。这项申请获批是基于关键性III期BEACONCRC试验的结果，这是首次也是唯一一项针对BRAFV600E突变型mCRC应用BRAF联合靶向治疗的随机III期试验。该试验在北美、南美、欧洲和亚太地区的200多个研究中心开展。

　　结果显示，与对照组相比，恩考芬尼联合西妥昔单抗可显着提高BRAFV600E突变型mCRC患者的总生存率（两组相差3.7个月），死亡风险降低40%，客观反应率（ORR）更高，耐受性良好，未发生预期以外的毒性反应。

　　mCRC的BRAF基因突变发生率约为8-12%，其中V600E是最常见的突变。5–13BRAFV600E突变型患者的死亡率是野生型BRAF患者的2倍以上。恩考芬尼是一种口服型小分子BRAF激酶抑制剂，通过抑制肿瘤细胞中表达多种突变形式的BRAF激酶（包括V600E）的RAF/MEK/ERK通路发挥作用。