拉罗替尼(Vitrakvi,larotrectinib )是首个小分子高度选择性TRK抑制剂，TRK融合可发生于多种肿瘤中，涉及各个癌种和年龄层。在医学界权威杂志《新英格兰医学杂志》发布了这款新药的临床数据，证实其针对具有NTRK1/NTRK2/NTRK3融合的17种肿瘤患者，有效率高达75%，且有13%的患者肿瘤完全消失。

　　这项发表在《新英格兰医学杂志》的临床研究共包含三个临床试验，分别是I期临床试验，招募的是成人患者；I-II期临床试验，招募的是儿童患者；II期篮子试验，招募的有青少年和成人。这些研究共招募了55名患者，年龄跨度从4个月到76岁不等。这些病人所患均为携带有TRK融合的肿瘤，分别是肺癌、肠癌、黑色素瘤、肉瘤、胃肠间质瘤、乳腺癌、胰腺癌和甲状腺瘤等17种肿瘤。

　　在研究的主要结束点后，55名患者中，总体响应率达到了75%，共有13%的患者达到了完全响应，62%达到了部分响应，13%病情稳定，9%仍有进展，4%出现了恶化。研究结果显示，总体响应率为80%，在观察响应时并未顾及肿瘤类型、患者年龄或TRK融合特征。产生响应的中位时间为1.8个月（数据范围从0.9到6.4个月），这个时间点与8周内评价响应结果一致。

　　研究结果还显示，药物响应的持续中位时间达到了8.3个月（时间跨度从0.03到24.9个月）。此外，中位无进展生存期达到了9.9个月（时间跨度从0.7到25.9个月）。1年以后，71%的患者对药物仍旧有响应，55%的患者仍处于疾病无进展时期。至数据统计终点时，86%的患者仍对药物有响应，并在继续接受治疗，或即将进行手术治愈。首位接受治疗的患者对药物响应的时间最长，已接受治疗达27个月。

　　研究结果显示，若不论归因，有至少15%的患者在治疗过程中出现了副作用，同时有3级或更高的副作用被研究者认为与拉罗替尼有关。这些副作用包括疲劳、呕吐、头晕、恶心、贫血、腹泻、便秘、咳嗽、体重增加、呼吸困难、头疼、发热、关节痛、后背疼等等。大部分的副作用都只是1-2级，仅少数达到了3-4级。最常见的副作用有贫血（见于11%患者中），丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶升高（见于7%患者中），体重增加（见于7%患者中），中性粒细胞减少（见于7%患者中）。

　　在与治疗有关的副作用中，未见4-5级的副作用，但与治疗无关的副作用中有3级副作用见于超过5%患者中。在55名患者中，有8名（即15%）患者将拉罗替尼剂量调低。副作用引发的药物剂量调整见于丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶升高（4名患者中），头晕（2名患者）和中性粒细胞数减少（2名患者）。所有这些副作用均只有2或3级。在这些患者中，剂量调低后，其在低剂量依然对药物有着最佳响应。没有患者因副作用而停药。