白血病是一种造血干细胞恶性克隆性疾病。急性髓系白血病为其中一种，它是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病，具有高度异质性，可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。患上急性髓系白血病后如果不及时治疗，那么致死率会比较高。而随着新药IDH1抑制剂依维替尼的研发，急性髓系白血病患者的存活率会大大提高，这无疑是生存的希望！

　　近日，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了TIBSOVO （ivosidenib 片剂）与阿扎胞苷联合用于治疗75岁或以上成人新诊断的IDH1突变急性髓细胞性白血病（AML）患者，或有排除使用强化诱导化疗的合并症的患者。TIBSOVO是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) 抑制剂，也是第一个与阿扎胞苷联合批准用于新诊断的IDH1突变急性髓性白血病患者的靶向癌症代谢的疗法。对于新诊断的IDH1突变的急性髓系白血病患者，依维替尼的推荐剂量为500mg，每天一次，通过口服给药。

　　名为AGILE的试验是一项多中心、随机双盲、设有安慰剂对照组的全球性3期临床试验，旨在评估TIBSOVO联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷治疗先前未治疗IDH1的急性髓系白血病成人的疗效和安全性。该研究的主要终点是无事件生存期（EFS），定义为从随机化到治疗失败、缓解复发或任何原因死亡的时间，以先发生者为准。

　　研究结果显示，与化疗相比，依维替尼与阿扎胞苷联用，显着改善了患者的无事件生存期（EFS）。无事件生存期 (EFS)（风险比[HR] = 0.35 [95% CI 0.17, 0.72]，2侧p值=0.0038）和总生存期（OS）（HR = 0.44 [95% CI 0.27, 0.73]；2侧p = 0.0010）。作为IDH1突变急性髓性白血病的一线治疗，TIBSOVO加阿扎胞苷治疗与安慰剂加阿扎胞苷（7.9个月）相比，中位OS（24个月）提高了三倍。AGILE研究的结果在2021年美国血液学会 (ASH) 年会和博览会上发表，最近发表在《新英格兰医学杂志》上。

　　依维替尼联合阿扎胞苷治疗的组合证明了与先前公布的数据一致的安全性。接受依维替尼联合阿扎胞苷的新诊断急性髓系白血病患者最常见的不良反应（≥10%）是恶心、呕吐、心电图QT延长、失眠、分化综合征、白细胞增多、血肿、高血压、关节痛、呼吸困难和头痛。