阿卡替尼是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）的第二代选择性抑制剂，可与BTK共价结合，从而抑制其活性。BTK是B细胞抗原受体信号转导通路中的关键激酶，在不同类型血液系统恶性肿瘤中广泛表达。在B细胞中，BTK信号转导激活了B细胞的增殖、运输、趋化和粘附，因此，BTK是治疗血液系统恶性肿瘤的重要靶点。阿卡替尼（Acalabrutinib,商品名：Calquence）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞性白血病（CLL,包括小淋巴细胞性淋巴瘤SLL）患者。

　　这一批准基于ASCENDIII期试验和日本患者I期试验的阳性结果，表明与目前标准疗法相比，阿卡替尼单药治疗复发/难治性CLL患者在无进展生存期（PFS）方面具有统计学意义和临床意义的改善。

　　在ASCEND试验中，研究了阿卡替尼与标准疗法利妥昔单抗+idelalisib或苯达莫司汀方案疗效的安全性和耐受性，主要终点是PFS.

　　最终详细数据在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）和2020年欧洲血液学协会（EHA）线上公布，同时验证了阿卡替尼在随访近两年（22月）的疗效和耐受性。

　　结果显示：

　　在复发或难治性CLL患者中，与当前标准疗法相比，阿卡替尼将疾病进展或死亡的风险降低了69%。

　　其中，阿卡替尼单药治疗组约88%的患者在一年后疾病没有进展，对照组为68%。中位随访16.1个月后，治疗组的中位PFS尚未达到，而对照组为16.5个月。

　　这一批准不仅代表日本慢性淋巴细胞白血病有了一个新的、耐受性更好的药物选择，同时还意味着中国白血病患者有望告别化疗，用上这种可耐受的、疗效持久的药物改善生活质量。