2022年8月26日，Incyte官网显示，美国食品药监局（FDA）批准治疗伴FGFR1重排的复发性或难治性髓系/淋系肿瘤（MLNs）成人患者的药物Pemazyre(pemigatinib/佩米替尼/培米替尼)上市，这种具有FGFR1重排的MLN是极为罕见且具有侵袭性的血癌。

emazyre数据中完全缓解率达78%
 

此项批准是基于一项2期 多中心开放标签、单臂试验FIGHT-203研究的实验数据，旨在评估Pemigatinib (INCB054828)的28名成人患者在FGFR1重排骨髓/淋巴肿瘤实验中的疗效和安全性研究，主要终点为完全缓解率（CR），次要终点包括总缓解率(ORR)，完全细胞遗传学缓解率（CCyR）和安全性。

实验得出

研究显示在这些成人患者（N=18）骨髓处于慢性期、不论是否出现EMD情形当中，其中完全缓解（CR）率为78%，达到完全缓解的中位周期为104天，中位持续缓解时间尚未达到。在骨髓处于急性期、无论是否出现EMD情形的患者（N=4）中，有2位患者得到完全缓解。仅出现EMD的患者（N=3）中，有1位得到完全缓解。而在所有参与者中，完全细胞遗传学缓解率为79%。

不良反应
 

最常见（≥20%）的不良反应是高磷血症（74%）、指甲毒性（62%）、脱发（59%）、口腔炎（53%）、腹泻（50%）、干眼症（50%）、疲劳(44%)、皮疹 (35%)、腹痛 (35%)、贫血 (35%)、便秘 (32%)、口干 (32%)、鼻出血 (29%)、视网膜色素上皮脱离 (26%) )、四肢疼痛 (26%)、食欲下降 (24%)、皮肤干燥 (24%)、消化不良 (24%)、背痛 (24%)、恶心 (21%)、视力模糊 (21%)、外周水肿（21%）和头晕（21%）。

关于Pemazyre(pemigatinib)
 

Pemazyre是一种成纤维细胞生长因子受体 (FGFR)抑制剂，能够抑制FGFR1/2/3磷酸化，同时通过阻断FGFR发出的细胞增殖信号，抑制肿瘤的生长。Pemazyre也是首个FDA批准用于治疗患有FGFR重排的复发性或难治性骨髓/淋巴样肿瘤 (MLN)的成人患者，此次是Pemazyre获批的第2项适应症，Pemazyre另一个适应症还包括用于治疗经FDA批准检测且带有FGFR2融合或其他类型基因重组的复发或难治性、局部不可切除或转移性胆管癌。

结语
 

Pemazyre的此次批准也标志着它的能力超群，成为首个用于治疗伴FGFR1重排的复发性或难治性髓系/淋系肿瘤（MLNs）的疗法，期待在未来能够见识到它更加广阔的新实验疗法，并造福更多疾病患者。