厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。膀胱癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，主要包括尿路上皮（移行细胞）癌、鳞状细胞癌和腺癌，其中，膀胱尿路上皮癌最为常见，占膀胱癌的90%以上，膀胱鳞状细胞癌约占3%~7%；膀胱腺癌比例<2%。Erdafitinib（厄达替尼）的获批也预示着膀胱癌终于迎来了第一款靶向药。

　　BLC2001（NCT02365597）是一项多中心，开放标签的2期临床研究（14个国家26个地区），招募了携带有特定FGFR突变（至少有一个FGFR3突变或FGFR2/3融合）的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，包括新辅助或辅助铂化疗12个月内的患者。

　　结果显示：

　　1、Erdafitinib（厄达替尼）治疗的ORR为40%；FGFR3基因突变患者的ORR为49％，FGFR2/3基因融合患者的ORR为16％。

　　2、mDOR：5.6个月（95％CI，4.2-7.2）；mPFS：5.5个月，mOS：13.8个月。

　　3、在未接受过化疗组中ORR为42％，在化疗后进展或复发组中ORR为40％。在22名既往接受免疫治疗的患者中，ORR为59%。

　　4、在全身治疗前接受0,1,2,3和≥4治疗的患者中，ORR分别为36％，38％，38％，60％和50％。

　　5、仅在淋巴结转移的患者中，ORR为33％。

　　6、在接受厄达替尼8mg剂量的患者中ORR为34％，在剂量递增至9mg的患者中ORR为49％。

　　携带有特定FGFR突变铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，使用Erdafitinib（厄达替尼）后ORR达到40%。