IDH1突变在AML中发生率较高，尤其在欧美人群和老年患者中，是潜在的治疗靶点。基础研究结果显示艾伏尼布作为IDH1抑制剂可诱导白血病细胞分化，早期临床研究显示艾伏尼布单药治疗老年R/R AML患者，血液学缓解率非常高，完全缓解（CR）+部分血液学恢复的完全缓解（CRh）达31.8%，且起效较快，中位2个月时间可获得治疗反应，获得治疗反应后，疗效维持时间可达8个月。 总之，艾伏尼布治疗反应率高、持续时间长，且总体生存有所改善。安全性方面，艾伏尼布治疗并未发生严重不良事件。一部分患者可出现诱导分化综合征，但可控。综合疗效和安全性的数据，R/R AML患者接受艾伏尼布治疗可明显获益。
 

　　对于新诊断老年AML患者，强化疗耐受性差，疗效也较差。艾伏尼布单药治疗不适合强烈治疗的新诊断老年AML患者，血液学反应率高，CR+CRh达40%左右，起效时间亦为2个月左右，总体生存时间（OS）可达1年左右，获得血液学缓解的患者生存期更长，1年OS超过60%，上述数据提示艾伏尼布作为口服药物单药治疗新诊断AML疗效显著。安全性方面，常见不良事件为诱导分化综合征，未发现其它严重不良反应，整体上毒副作用可控。总之，艾伏尼布靶向突变IDH1单药治疗R/R和新诊断老年AML患者疗效显著，安全可控。基于以上研究数据，艾伏尼布已在美国批准上市。
 

　　艾伏尼布作为靶向突变IDH1的抑制剂，也是目前唯一获FDA批准用于治疗IDH1突变AML的药物，FDA批准了两项适应证，分别为新诊断AML及R/R AML。艾伏尼布治疗在R/R AML疗效显著，生存获益明显。AG120-C-001是一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验，纳入179例R/R AML患者，其中75例患者达缓解，总有效率超过41%，CR率为24%，且显著改善R/R AML患者生存，另外该药改善AML患者的输血依赖。
 

　　另外艾伏尼布治疗新诊断AML近期疗效及远期生存获益显著。AG120-C-001纳入33例新诊断AML患者，中位年龄为76.5岁，细胞遗传学中危组患者占70.6%，高危组患者占26.5%，所有患者接受艾伏尼布单药治疗，总反应率达54.5%，CR率达42.4%。中位起效时间较快，为1.9个月，且显著改善了患者的生存。艾伏尼布具有良好安全性，不良反应大多为轻度，很少患者因药物副作用停药。因此艾伏尼布治疗AML具有较好的安全性和耐受性。除获批适应证之外，目前国际上正在开展的关于艾伏尼布相关研究数据。
 

　　针对不能接受强烈化疗的老年患者，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗可提高疗效，目前数据显示总反应率可达78%，CR率可达60%，生存方面，1年OS超过80%。既往研究数据显示老年AML患者1年OS不足50%，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗显著改善OS。艾伏尼布联合标准化疗治疗60岁以下或能接受强烈化疗AML患者的临床试验正在进行，目前数据显示CR率高达80%，生存数据尚需进一步观察，初步结果提示艾伏尼布联合标准化疗具有一定疗效。