伊马替尼是世界上第一个酪氨酸激酶抑制剂，它是目标明确的靶向药，副作用较传统化疗药物小。伊马替尼可用于治疗BCR-ABL融合基因阳性的儿童CML、费城染色体急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）以及Abl类基因存在突变的费城染色体样急性淋巴细胞白血病（Ph-like ALL）。虽然儿童CML较为罕见，但是超过90%的CML患者都携带BCR-ABL融合基因突变，所以伊马替尼是儿童CML的一线治疗药物。伊马替尼治疗CML的效果较好，患者的10年生存率可达90%。Ph+ALL虽仅占儿童白血病的5%左右，但具有起病时年龄较大、白细胞高、预后差等独特的临床特征，传统化疗后的总体生存率仅为20-30%。研究表明，强化疗联合伊马替尼治疗儿童Ph+ALL，完全缓解率可达95%，诱导相关病死率为0，5年无病生存率超过70%。
 

　　传统化疗对Ph-like ALL患者的疗效不理想，微小残留（MRD）持续阳性者较多且疾病复发率高。约90%的Ph-like ALL患者也发现酪氨酸激酶活化异常，目前研究表明存在ABL1、ABL2、CSF1R、PDGFRB重排的患者对伊马替尼的治疗敏感，可改善患者预后。
 

　　由于酪氨酸激酶的活化在儿童CML和ALL发病机制中起着重要作用，其中TKI还会影响白血病细胞对传统化疗药物的敏感性，因此一旦BCR-ABL融合基因提示阳性或存在ABL1、ABL2、CSF1R、PDGFRB重排就应该尽早开始运用TKI联合化疗治疗。只要患者持续受益，TKI治疗应持续进行。
 

　　虽然伊马替尼的副作用较传统化疗药物小，但是服用本药还有如下注意事项：

　　伊马替尼应在进餐时服用，并饮一大杯水，使胃肠道紊乱的风险降到最低。

　　如果患者不能吞咽胶囊，可以将胶囊打开并将药物分散于水或苹果汁中给患者服用，家长在打开胶囊后应马上洗手。孕期和哺乳期妇女不建议接触此药。
 

　　服药后常见不良反应包括皮疹、肌肉疼痛、恶心呕吐、水肿、肝功能异常等。当服药后出现严重不良反应时，如严重水肿、胆红素升高＞正常范围上限3倍或转氨酶升高＞正常范围上限5倍时或严重中性粒细胞和血小板减少时，医生可能会要求减少剂量或停药。患者需遵从调整后的新的服用方案。
 

　　由于药物会影响患者血象和肝功能，因此开始治疗前会检查肝功能（转氨酶、胆红素和碱性磷酸酶），随后每月查一次或根据临床情况决定。另外服药第一个月建议每周查一次全血象，第二个月每两周查一次，以后则视需要而定。
 

　　用药期间不可接受活疫苗接种。我国常见减活疫苗包括卡介苗，麻疹疫苗，风疹疫苗等，应暂缓接种。
 

　　使用伊马替尼期间尽量避免使用含对乙酰氨基酚的药物以降低肝损伤风险。国内常见药物包括：泰诺林、某些复方抗感冒药（如白加黑、日夜百服咛、氨麻美敏片(Ⅱ)）等。发热患者退烧可选用含布洛芬成分的药物，如美林。
 

　　伊马替尼是CYP3A4底物，与多种药物都产生相互作用。例如与抗癫痫药、利福平等联用会导致伊马替尼疗效降低，此外伊马替尼在联用时可增加免疫抑制剂环孢素的药物浓度或增强华法林的抗凝作用。因此，建议患者在使用伊马替尼期间切不可在家中擅自用药，包括中药、中成药等，并在就医时需告知医生目前正在服用伊马替尼。
 

　　伊马替尼可导致儿童和青春前期青少年出现发育迟缓，主要是影响身高增长。目前暂时不建议家长在疾病治疗期间使用生长激素追赶生长，因为有报道使用生长激素可能增加疾病复发风险。建议家长密切监测使用伊马替尼的儿童身高发育情况。
 

　　伊马替尼耐药,耐药是导致靶向治疗失败的一重要因素。肿瘤细胞的ABL激酶区突变是耐药最常见的原因，目前发现与耐药有关的突变超过100种，包括Y253H、E255V等，其中T315I突变发生率最高。一旦发生耐药则提示继续伊马替尼的治疗是无益的，需考虑换用其他药物，如二代TKI达沙替尼。