Midostaurin（RYDAPT，米哚妥林）是首个能与化疗联用，治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。米哚妥林(Rydapt/midostaurin)无法用作急性髓性白血病（AML）的单药诱导治疗。与化疗疗法（标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗+阿糖胞苷巩固化疗）联合用于新确诊的FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）患者。
 

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实RYDAPT用于AML的安全性及有效性。这项实验有717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受Rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月。
 

AML患者在使用Rydapt米哚妥林进行治疗过程，如发生了白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应，请及时告知医生并采取有效缓解措施。

米哚妥林(Rydapt/midostaurin)不良反应
1.对于急性髓性白血病（AML）患者，常见的不良反应为：白细胞水平低•发热（发热性中性粒细胞减少症）•恶心•粘膜炎症（粘膜炎）；

2.对于侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN），或肥大细胞白血病（MCL），最常见的不良反应（≥20％）为：•恶心•呕吐•腹泻•水肿•肌肉骨骼疼痛和腹痛。
 

RYDAPT，米哚妥林是一种靶向治疗，属于一组叫做蛋白激酶抑制剂的疗法。蛋白激酶是一种能发出信号帮助细胞生长和分裂的酶。阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。RYDAPT被认为能阻断白血病细胞几种激酶的作用，这可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。