PEMAZYRE适用于治疗成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的复发或难治性骨髓/淋巴样肿瘤（MLN）成人患者。那么培米替尼（pemigatinib）在伴FGFR1重排的骨髓/淋巴样肿瘤的临床研究如何？
 

FIGHT-203 （NCT03011372） 是一项多中心开放标签、单臂试验，评估了 PEMAZYRE 在 28 例 FGFR1 重排的 MLN 患者中的疗效。纳入标准包括基于细胞遗传学评估的记录的骨髓/淋巴肿瘤，8p11重排显示为FGFR1激活突变。患者可能在异体造血干细胞移植 （allo-HSCT） 或疾病修饰治疗后复发，或者不适合接受同种异体造血干细胞移植或其他疾病修饰疗法。
 

患者以13天为周期接受PEMAYZRE 5.21 mg，每日一次，可以连续（批准的推荐起始剂量）或间歇性计划（14天开始，7天休息，MLN中未经批准的剂量方案，FGFR1重排）。给予PEMAZYRE直到疾病进展或不可接受的毒性或直到患者能够接受同种异体HSCT。中位年龄为65岁（范围：39-78），64%为女性，68%为白人，3.6%为黑人或非裔美国人，11%为亚洲人，3.6%为美洲印第安人/阿拉斯加原住民，3.6%为其他种族，11%的患者种族未知或未收集;3.6%是西班牙裔，68%不是西班牙裔，11%是其他种族，18%没有报告种族，88%的ECOG表现状态为0或1。
 

在有或没有髓外疾病（EMD）（N = 18）的骨髓慢性期患者中，基于完全反应（CR）建立疗效。CR 是根据 MDS/MPN 工作组对 MDS/MPN 肿瘤的反应标准（2015 年）定义的，并额外要求外周嗜酸性粒细胞< 0.5 ×10 9/L，如果相关，则使用 Lugano 标准在 EMD 中定义 CR（Cheson 2014）。CR率为78%（14/18;95%CI：52，94）。CR的中位缓解时间为104天（范围为44至435天）。未达到CR的中位持续时间（范围，1+至988+天）。
 

在骨髓急变期有或没有EMD（N = 4）的患者中，根据CR建立疗效。 CR定义为骨髓中<5%的原始细胞，没有疾病的证据，外周血细胞计数完全恢复（血小板>100，000/μL和绝对中性粒细胞计数>1，000/μL）。在4例急变期患者中，1例患者达到CR（持续时间：94+和<>天）。
 

在仅患有EMD的患者中（N = 3），使用卢加诺标准基于CR建立疗效（Cheson 2014）。在仅3例EMD患者中，1例患者达到CR（持续时间：64+天）。
 

对于所有患者（N = 28，包括3名没有形态学疾病证据的患者），完全细胞遗传学缓解率为79%（22/28;95%CI：59，92）。