2023年6月12日，国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，百泰生物尼妥珠单抗联合吉西他滨治疗KRAS野生型局部晚期或转移性胰腺癌适应症获批。
 

胰腺癌的发病率在世界范围内呈持续上升态势。国家癌症中心 2021 年统计数据显示，胰腺癌位居我国男性恶性肿瘤发病率的第7位，女性第11位，占恶性肿瘤相关死亡率的第6位。
 

作为预后极差的消化系统肿瘤，胰腺癌具有早期诊断困难、手术切除率低、术后易复发转移等临床特点，临床诊治极具挑战性。
 

此次尼妥珠单抗新适应症的获批主要基于NOTABLE研究，该研究由秦叔逵教授与李进教授牵头，全国25家大型研究中心共同参与完成。
 

NOTABLE研究是一项前瞻、随机对照、双盲、多中心注册III期临床研究。
 

试验组接受尼妥珠单抗（每次400mg，每周1次）联合吉西他滨（1000mg/㎡，第1、8、15天，每4周一疗程）治疗方案，直至疾病进展或无法耐受；
 

对照组接受安慰剂和吉西他滨治疗。
 

研究结果显示：  

试验组中位总生存（mOS）较对照组显著延长（10.9个月 vs 8.5个月，HR=0.50，p=0.024），死亡风险显著降低50％。
 

在1年生存率方面，试验组组亦优于对照组，分别为43.6%和26.8%；
 

试验组的中位无进展生存期（mPFS）显著延长，试验组的mPFS为 4.2个月，对照组为 3.6个月，P=0.013，疾病进展或死亡风险显著降低44%。
 

安全性方面，试验组的不良反应大多为1-2级，3级发生率较低，整体不良事件发生率与对照组相当。