根据今日发表于《美国血液学会杂志》上的文章表示，一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病（AML）提供了全新的治疗方法。多达 15% 的 AML 患者 IDH2 基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反, 这些白细胞成为白血病细胞。AML 的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次实验疗法 enasidenib 却抑制突变 IDH2 基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，, 这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞，而不是把它们大规模进行屠杀。

参加此次试验的参与者共计 239 人，其中 74% 的参与者已经是复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法，在参与实验的过程中，其中 71 人对 enasidenib 有反应，34 人达到完全缓解。根据实验数据的统计，取得部分反应的患者病情平均缓解 14.4 个月，而取得完全缓解的患者病情得以控制达到 19.7 个月。

在未来的研究中，科学家还将进一步收集这些参与者的数据信息，不过可以明确的是，比起之前的标准治疗，病人的整体生存时长从之前的 3.3 个月延长到到 9.3 个月。

研究人员表示：“九个月的缓解对晚期复发性患者来说是至关重要的，但是，不可忽视的是，enasidenib 也存在着一些副作用，比如胆红素增加，会造成恶心的症状，白细胞的增多等等，因此，接下来，我们将进一步评估在结合标准治疗的前提下，enasidenib 作为一线治疗的有效性和安全性。