甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见的神经内分泌肿瘤，约占甲状腺恶性肿瘤的5%，有散发性和家族性两种类型。对于早期甲状腺髓样癌患者，手术切除是首选治疗方案。而对于晚期伴有肺、骨、肝脏或其他器官转移的患者，则需要在术后配合全身治疗。随着近几年靶向治疗的兴起，相关药物在治疗晚期转移性甲状腺髓样癌方面也取得了不错的进展，其中就包括索拉非尼。

回顾分析12例索拉非尼治疗转移性甲状腺髓样癌病案
 

2011至2015年间12例服用索拉非尼治疗转移性甲状腺髓样癌患者的情况，患者平均年龄为48岁，平均肿瘤直径为8.1 cm（2.8~17.9 cm）, 主要转移部位为肝（100%）、骨（83%）、肺（67%）以及纵膈淋巴结（58%）。10例(83%)为散发性，2例检测到RET基因突变。
 

这些病例中索拉非尼初始剂量为400 mg，每天两次，中位治疗持续时间为11个月（2~34个月），中位随访时间为15.5个月（2~40个月）。数据收集截止时，仍有2例（16%）患者接受治疗，最终分别口服索拉非尼治疗16个月和34个月。
 

接受索拉非尼治疗后，入组患者平均降钙素水平从治疗前的17294 pg/ml降至5756 pg/ml，大部分患者（92%）出现了降钙素水平的降低，60%的患者出现CEA水平降低。此外，在服用索拉非尼后，40%患者的转移性甲状腺癌相关症状（如腹泻、面色潮红、骨痛）明显改善，1例患者先前被诊断有异位ACTH综合征，服药后皮质醇增多症明显缓解。该患者持续服用了索拉非尼14个月，后续发生皮质醇增多症复发，同时影像学检查也提示疾病进展。