Mobocertinib是一种强效小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够有针对性地靶向作用于EGFR和HER220号外显子插入突变。抗癌新药Mobocertinib是第一个专门选择性靶向EGFR外显子20插入突变的口服疗法，最新试验数据显示，Mobocertinib针对该类患者显示出有临床意义的治疗益处，中位总生存期达24个月。

　　一项1/2期试验评估了口服Mobocertinib治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。该试验包括1期剂量递增试验，评估Mobocertinib作为单一疗法和联合化疗，几个扩展队列和表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变阳性转移性NSCLC（mNSCLC）患者的扩展队列。铂类药物预处理的人群疗效分析调查了114例EGFR外显子20插入突变阳性mNSCLC患者，这些患者在1/2期试验中接受了铂类药物治疗，并每天接受一次160mgMobocertinib的治疗。

　　此前公布的试验数据显示，Mobocertinib显示出临床意义的抗肿瘤疗效：（1）研究调查员评估确认的客观缓解率（ORR）为35%(40/114；95%CI:26-45)，经独立审查委员会（IRC）评估确认的ORR为28%(32/114；95%CI:20-37)。（2）Mobocertinib治疗显示出持久缓解，IRC评估的中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月(95%CI:7.4-20.3)。（3）IRC评估确认的中位无进展生存期（PFS）为7.3个月(95%CI:5.5-9.2)、疾病控制率（DCR）为78%(89/114；95%CI:69-85)。

　　最新公布的数据显示，中位随访14.2个月，Mobocertinib治疗的中位总生存期（OS）达到了24个月，在各种不同的EGFR外显子20插入变体中均观察到治疗反应，具体数据将在6月4日举行的第57届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表。

　　观察到的安全性状况是可控的，并且与先前的研究结果一致。最常见的治疗相关不良事件（TRAEs；≥20%）在铂类药物预处理的患者中，最新数据显示腹泻（91%）、皮疹（45%）、甲沟炎（38%）、食欲减退（35%）、恶心（34%）、皮肤干燥（31%）和呕吐（30%）。唯一的等级≥三线(≥5%为腹泻（21%）。导致停药的不良事件（>2%）为腹泻（4%）和恶心（4%）。