ALK 基因异常在儿童癌症中很常见，存在于 80% 至 95% 的间变性大细胞淋巴瘤 （ALCL）、50% 的炎性肌成纤维细胞肿瘤 （IMT） 和 10% 至 15% 的侵袭性神经母细胞瘤中。那么克唑替尼(Crizotinib)针对儿童 ALK 阳性癌症治疗效果如何？
 

费城儿童医院的研究人员进行了一项研究，其中包括70名尽管所有标准疗法，但癌症仍进展的儿童。如果可能，对肿瘤进行ALK异常检测。患者接受六种不同剂量的Xalkori中的一种，口服给药，每天两次，只要耐受性良好，就继续服用药物。
 

结果表明，该药物阻止了肿瘤的生长，在某些情况下，消除了癌症的所有迹象。八分之七的ALCL患者经历了完全缓解，没有检测到的疾病。这些反应是持久的 - 患者一直在接受治疗，没有进展长达18个月。
 

靶向药物似乎也对难治性神经母细胞瘤和IMT患者提供了实质性的益处。27例神经母细胞瘤患者中有8例出现完全缓解，2例没有疾病进展。有9名神经母细胞瘤患者被证实为ALK异常，其中1名患者经历了完全反应。这些患者的反应持续了 2 个月到 <> 年，没有进展，而典型的缓解期为 <> 到 <> 个月。IMT患者经历了从肿瘤缩小到肿瘤完全消退的反应，反应持续了长达两年 - 值得注意的是，因为没有其他有效的治疗方法来治疗这种疾病。总体而言，Xalkori耐受性良好，轻微的不良反应通常在不改变剂量的情况下得到解决。
 

1%的ALCL患者发生眼毒性（2级或65级视力障碍），92%发生胃肠道毒性，35%发生严重不良反应，多为中性粒细胞减少和感染。最常见的不良反应（≥35%）（不包括实验室异常）是腹泻、呕吐、恶心、视力障碍、头痛、肌肉骨骼疼痛、口腔炎、疲劳、食欲下降、发热、腹痛、咳嗽和瘙痒。3-4 级实验室异常 （≥15%） 为中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和血小板减少。

全身性ALCL的推荐克唑替尼剂量为280mg / m2口服，每日两次，基于体表面积。对于ALCL患者，建议在使用克唑替尼治疗之前和期间使用止吐药。由于存在视力丧失的风险，建议在基线时进行眼科评估，此后连续进行眼科评估，同时每月评估视力和视力症状。