截至 2020 年，全球有超过 474，000 人患有白血病——一种血液癌症。
 

        在两种主要类型的白血病中，急性白血病是最具侵略性的，导致细胞在血液和骨髓中迅速繁殖。虽然有治疗急性白血病的方法，但生存率取决于多种因素，包括一个人的年龄和疾病的进展程度。
 

        为了增加可用于急性白血病的治疗方法，Syndax Pharmaceuticals， Inc. 最近宣布了其 revumenib 在核磷素突变体 （mNPM1可信来源） 和 KMT2A 重新排列 （KMT2Ar可信来源） 复发/难治性 （R/R） 急性白血病。
 

       在研究中纳入的60人中，其中18人在治疗后九个月多一点的时间内经历了完全缓解或完全缓解，外周血细胞计数（CR / CRh）部分恢复。
 

       研究结果也发表在杂志上的一项研究中自然界可信来源。
 

       
什么是mNPM1和KMT2Ar急性白血病？

       核磷素突变体（mNPM1）急性白血病是一种急性髓性白血病（AML） - 一种血细胞癌。虽然AML可以发生在任何年龄，但它最常见于人群45岁以上可信来源.
 

       mNPM1急性白血病发生在体内核磷素（NPM1）基因发生突变时。大约30%的AML病例是由NPM1基因突变引起的。
 

       KMT2A 重排 （KMT2Ar） 复发/难治性 （R/R） 急性白血病由KMT2A基因可信来源.KMT2Ar 急性白血病可表现为 AML、急性淋巴细胞白血病 （ALL） 或混合表型急性白血病可信来源（MPAL）。
 

       以前的研究可信来源显示 KMT2Ar 急性白血病具有高水平的化疗耐药性和复发性。
 

   “综合起来，（NPM1突变体和KMT2Ar急性白血病）发生在约40%的急性白血病患者中，”白血病服务主任Eytan M. Stein博士和纪念斯隆凯特琳癌症中心血液恶性肿瘤部门白血病药物开发计划主任，以及该研究的高级通讯作者，告诉今日医学新闻。
 

  “具有这些遗传异常的急性白血病患者的结局，特别是当复发或难治治疗时，（非常）非常差 - 中位总生存期以月为单位。迫切需要新的疗法来为这些患者提供有意义的治疗选择，“他补充说。
 

       revumenib如何工作？

       在KMT2Ar急性白血病中，KMT2A基因产生融合蛋白，需要与一种称为梅宁可信来源为了让癌症生长。
 

       此外，mNPM1急性白血病也依赖于特定的基因，并且已被证明受到menin-KMT2A相互作用的影响。
 

       Syndax Pharmaceuticals最近也发布了另一项研究可信来源进一步证实了mNPM1和KMT2Ar急性白血病对menin-KMT2A相互作用的依赖性。
 

       和以前的研究可信来源表明menin抑制剂可以帮助治疗急性白血病。
 

       Stein博士解释说，revumenib通过阻断两种蛋白质之间的相互作用起作用 - menin和多性髓细胞蛋白复合物可信来源。
 

       实现白血病缓解

       在这项研究中，Stein博士和他的团队对60名患有mNPM1或KMT2Ar急性白血病的人给予了revumenib。所有参与者都接受了大约四种先前疗法的大量预处理，其中46%的人以前接受过干细胞移植。
 

      经过分析，研究人员发现30%（或18名研究参与者）经历了CR / CRh，CR / CRh反应的中位持续时间为9.1个月。这78名参与者中有18%（或其中14人）获得了可测量的残留病可信来源（MRD）消极性。
 

   “大多数口服靶向治疗的药物不会导致MRD阴性，更不用说MRD阴性率接近80%了！我们希望这能为患者带来更好的结果，“斯坦博士说。
 

      1期临床试验还包括来自68人的数据，以评估revumenib的安全性。据研究人员称，研究参与者对这种药物的耐受性良好，由于与治疗相关的不良反应，没有参与者停止服用治疗。
 

  “来自经过严重预处理的复发/难治性患者群体的强大临床数据集表明，revumenib单药治疗与令人鼓舞的临床益处有关，包括深度分子缓解和持久反应，毒性最小。